Bioensayos en hemoderivadosaspectos legislativos, estadísticos y analíticos

Résumé

El objetivo de esta tesis es la puesta a punto y validación de dos bioensayos de la actividad correspondiente al Factor VIII y al Factor Von Willebrand en fármacos hemoderivados. Estos ensayos se requieren en la liberación oficial de lote, según la normativa europea Official Control Authority Batch Release (OCABR). El desarrollo experimental se ha realizado en la División de Productos Biológicos y Biotecnología de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, en el laboratorio de Hemoderivados, acreditado por ENAC para estos ensayos de acuerdo con la norma ISO/IEC 17025:2005.En la tesis se estudian exhaustivamente aspectos relacionados con estos dos ensayos con un abordaje multidisciplinar. En primer lugar, se revisa el concepto de hemostasia y el papel de estas dos proteínas en la coagulación, sus estructuras moleculares correspondientes, su mecanismo de acción y las patologías asociadas. Posteriormente se describe la normativa europea y nacional aplicable y finalmente se aborda la metodología y puesta a punto correspondiente junto con la validación de ambos bioensayos. Se utilizan diferentes herramientas estadísticas para su evaluación y se concluye con gráficos de control que permiten verificar la idoneidad de dichos ensayos en el control de estos medicamentos.