Eficacia a largo plazo del tratamiento con treprostinil subcutáneo en pacientes con hipertensión arterial pulmonar

  1. CALVO BOVEDA, CONSUELO
Supervised by:
  1. Raquel Valero Alcaide Director
  2. M.A. Gómez Sánchez Director
  3. María de los Angeles Atín Arratibel Director

Defence university: Universidad Complutense de Madrid

Fecha de defensa: 05 February 2016

Committee:
  1. Susana Muñoz Lasa Chair
  2. José María Blanco Rodríguez Secretary
  3. María José Yuste Sánchez Committee member
  4. Javier Segovia Cubero Committee member
  5. María Jesús del Cerro Marín Committee member
Department:
  1. Radiología, Rehabilitación y Fisioterapia

Type: Thesis

Abstract

Introducción: El treprostinil es un prostanoide tricíclico de administración subcutánea o intravenosa con efecto vasodilatador e inhibidor de la agregación plaquetaria usado en la hipertensión arterial pulmonar. El objetivo es determinar los efectos de este tratamiento por vía subcutánea como primera línea de tratamiento, en un centro de referencia nacional para el tratamiento de la enfermedad. Metodología: Se realizó un análisis retrospectivo de un registro prospectivo del efecto de treprostinil sobre la prueba de los 6 minutos marcha P6NMM, la clase funcional y distintos parámetros analíticos, ecocardiográficos y hemodinámicos a 6 meses, 1, 3 y 5 años, así como su impacto sobre la supervivencia. Resultados: Entre el año 1999 y 2008 se incluyeron 37 pacientes con HAP y tratamiento con treprostinil subcutáneo, en 28 pacientes 75.7 por ciento, el tratamiento se inició antes del año 2003. Las dosis máximas alcanzadas de treprostinil fueron de 38,2 ng. Kg. min. Del total de los pacientes, 20, 54.1 por ciento eran mujeres y 17, 45.9 por ciento eran hombres. La edad media era de 45 años. El diagnóstico más frecuente fue la HAP idiopática. La supervivencia general, descrita como ausencia de trasplante o muerte, de la muestra es del 89.2 por ciento el primer año, 75.7 por ciento en el tercer año y 70.3 por ciento al 5 º año. L os pacientes que mantienen el tratamiento un mínimo de 48 meses o el imc más o igual 23 presentan menos probabilidad de muerte o trasplante HR=0.333; p=0.040. Existió una mejoría significativa en el P6MM, la clase funcional y los niveles de bilirrubina y albúmina a lo largo del primer año de tratamiento. El cateterismo de control mostró una mejoría significativa en el gasto cardiaco. Conclusión: El treprostinil subcutáneo como primera línea de tratamiento es una opción terapéutica en la HAP, habiendo demostrado su efecto beneficioso sobre la tolerancia al ejercicio, la capacidad funcional, el perfil hemodinámico, el estado nutricional y la supervivencia a largo plazo. Palabras clave en español: Hipertensión arterial pulmonar, P6MM, supervivencia, seguimiento, treprostinil. Introduction: Treprostinil is a tricyclic prostacyclin which can be given subcutaneous or intravenous and with vasodilatation and inhibition of platelet aggregation effects. It is used in the treatment of pulmonary arterial hypertension. The objective was analyzing the effects of subcutaneous treprostinil as first line therapy in a national reference center. Methodology: A retrospective analysis in a prospective registry of its effects on 6 minutes walking test, 6MWT, functional class and different analytical parameters, echocardiographic and hemodynamic at 6 months, 1, 3 and 5 years was carried out as well as their impact on survival. Results: Between 1999 and 2008, 37 patients with PAH started subcutaneous treprostinil treatment. 28 patients 75.7 per cent started treatment before 2003. The maximum dose of treprostinil were 38.2, 18. ng. kg. min. Of the total patients, 17 45.9 per cent were men and 20 per cent 54.1were women. The average age was 45 years. The most frequent diagnosis was idiopathic PAH. Overall survival described as the absence of transplantation or death of the sample is 89.2 per cent the first year, 75.7 in per cent the third year and 70.3 per cent at the 5th year. Patients remain treatment at least 48 months or BMI plus or equal 23 have less likelihood of death or transplant, HR 0.333, p = 0.040. There was a significant improvement in 6MWT, functional class and levels of bilirubin and albumin during the first year of treatment. Control catheterization showed a significant improvement in cardiac output. Conclusion: Subcutaneous treprostinil as a first line therapy is a therapeutic option in the treatment of PAH, having demonstrated its beneficial effects on exercise tolerance, functional capacity, nutritional and hemodynamic status and survival at long-term.