Papel del sistema cannabinoide en el desarrollo y tratamiento de la enfermedad de Huntington

Résumé

La enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad neurodegenerativa de origen genético que cursa tanto con síntomas motores, como con alteraciones psiquiátricas y cognitivas, y para la que, desgraciadamente, no se existe en la actualidad ningún tipo de remedio curativo, existiendo sólo algunas opciones terapéuticas dirigidas al alivio de los síntomas más incapacitantes pero todas ellas muy limitadas en cuanto eficacia. Es por ello, que se hacen esfuerzos actualmente a nivel investigador, tanto para la identificación de la patogénesis de la enfermedad, como para el desarrollo de nuevas terapias. Existen numerosas evidencias de que el Sistema Cannabinoide Endógeno (SCE), un nuevo sistema de comunicación intercelular capaz de modular una gran variedad de efectos fisiológicos; podría tener un papel importante en ambos fenómenos, es decir, podría estar implicado en la patogénesis de la enfermedad y, por extensión, existirían elementos de este sistema que podrían servir como nuevas dianas terapéuticas para el tratamiento de la enfermedad, tanto a nivel sintomático como para el control de la progresión de la enfermedad. Es en este contexto de búsqueda de nuevos fármacos basados en cannabinoides útiles en el tratamiento de la enfermedad de Huntington y en la identificación de elementos del SCE como posibles biomarcadores de la progresión de la enfermedad, en el que se ha enmarcado esta Tesis Doctoral. Por lo tanto, el objetivo central de este trabajo consistió en demostrar que el SC E proporciona elementos importantes tanto para entender como progresa la enfermedad, como para tratar de enlentecer o frenar esa progresión.