Fibroblast growth factor receptor 3 inhibition by small interfering RNAs in achondroplasia
- Guzmán Aránguez, Ana I.
- Legeai Mallet, Laurence
- Pintor, Jesús
ISSN: 1697-4298, 0034-0618
Année de publication: 2011
Número: 1
Pages: 1-11
Type: Article
D'autres publications dans: Anales de la Real Academia Nacional de Farmacia
Résumé
La acondroplasia es un tipo de enanismo caracterizado por extremidades cortas resultante de una mutación en el receptor de crecimiento de fibroblastos de tipo 3 (FGFR3). Aún no se ha establecido una terapia efectiva para esta enfermedad. Nosotros hemos testado la eficiencia de tres diferentes small interference RNAs (siRNAs) para bloquear la expresión del receptor FGFR3 en condrocitos humanos inmortalizados portadores de la mutación acondroplásica (G380R). Dos secuencias de siRNAs indujeron un marcado descenso de la expresión de ARN mensajero del receptor FGFR3 (hasta un 75%) así como de los niveles de proteína (hasta un 61%). Además, el bloqueo de la expresión del receptor FGFR3 mediado por los siRNAs redujo la activación de la cascada de transducción de las ERK