Propuesta de nuevas medidas de eficiencia para la evaluación económica de tecnologías sanitariasel caso de las terapias biológicas y los biomarcadores en oncología

Resumen

Si bien la evaluación económica de tecnologías sanitarias parte de un conjunto establecido de métodos que se imparten desde hace décadas, existe todavía margen para el refinamiento de los mismos de modo que evalúen de un modo más preciso las bondades de sucesivos avances en el manejo diagnóstico y terapéutico de los pacientes (en el paradigma de la medicina personalizada, por ejemplo, terapias cuya indicación se va modificando a medida que la Farmacogenómica identifica biomarcadores que limitan la población de pacientes susceptibles de ser tratados pero contribuye a la optimización de los beneficios clínicos derivados de la intervención). Así, la hipótesis de trabajo es que existe margen para el avance en la evaluación económica de terapias biológicas indicadas para este tumor mediante la combinación de marcadores biológicos y radiológicos de beneficio clínico, así como mediante el análisis de nuevos indicadores de eficiencia que aporten información adicional al habitual ratio coste-efectividad incremental. El trabajo que aquí se presenta como Tesis Doctoral presenta propuestas para una correcta evaluación de estas terapias, frente al recurso no razonado al análisis de minimización de costes, que “se recomienda cuando existe evidencia de que los efectos sobre la salud y sobre el bienestar entre las tecnologías examinadas son idénticos”. En la localización tumoral que nos ocupa, las terapias difieren en sus perfiles de eficacia, seguridad, indicación y población susceptible de ser tratada. Por ello se incorporó en un primer análisis el biomarcador en la evaluación económica de las terapias. Pero también se incluyen en el presente trabajo propuestas para evaluar la eficiencia de cada terapia o manejo diagnóstico-terapéutico, que buscan tanto acabar con la rutina de evaluar coste incremental y diferencia en medianas de supervivencia (por ejemplo, con indicadores basados en la reducción del riesgo de progresión o el aumento en la probabilidad de respuesta terapéutica) como incorporar a la evaluación matices adicionales a los biomarcadores (por ejemplo, la evaluación de la respuesta temprana). Esta última propuesta podría emplearse como criterio para acuerdos de riesgo compartido entre el sistema sanitario y los proveedores de la tecnología. El capítulo 1 de esta Tesis Doctoral incluye un análisis del impacto clínico y económico del CCRM en España, así como una propuesta de nuevas variables de eficiencia basada en el estado mutacional del oncogén K-RAS (sustituido en las indicaciones de varias terapias biológicas por el estado mutacional de RAS en diciembre de 2013). El capítulo 2 valora el potencial de la combinación de la combinación de marcadores biológicos y radiológicos de beneficio clínico en este tumor. El capítulo 3 recoge la actualización de análisis previos al marcador definido por el estado mutacional del gen RAS, y permite valorar las ganancias de eficiencia clínica y económica gracias a la definición de marcadores de beneficio clínico más precisos. El capítulo 4 recopila una serie de conclusiones y plantea, finalmente, nuevas vías en la investigación.