Análisis de la relación coste-efectividad del tratamiento con azacitidina en pacientes con síndrome mielodisplásico en el hospital clínico universitario de valencia

Resumen

Azacitidina es el tratamiento recomendado para síndromes mielodisplásicos (SMD) de alto riesgo no candidatos a trasplante hematopoyético y en SMD de bajo riesgo cuando el tratamiento de soporte no es suficiente. Pese a su amplia utilización no hay datos farmacoeconómicos de azacitidina basados en el entorno de la práctica clínica habitual. Hipótesis: la evaluación económica desde la perspectiva del sistema público de salud del tratamiento de pacientes con SMD, comparando un grupo de pacientes tratados con azacitidina en el HCUV en el periodo 2006-2015 frente a un grupo control con el mejor tratamiento de soporte, permitirá evaluar la relación coste-efectividad (RCEI) de azacitidina. Metodología: Estudio observacional retrospectivo de 2 cohortes de pacientes con SMD similares en características demográficas, clínicas y hematológicas (53 pacientes con azacitidina y 53 pacientes con tratamiento de soporte). Se analizaron 4 subgrupos: alto y bajo riesgo y edad mayor o menor de 75 años. Valoración de costes: consumo de medicación, soporte transfusional y recursos hospitalarios. Valoración de efectividad: meses de supervivencia desde el diagnóstico. La RCEI se calculó con la técnica de remuestreo con repetición. El coste medio se calculó con el estimador ponderado de costes de Bang-Tsiatis y la efectividad con la media restringida de supervivencia (RMST). Se analizó la distribución en el plano coste-efectividad y el porcentaje de valores entre los límites aceptados de coste-efectividad en España en € por año de vida ganado (AVG). Resultados: El coste medio anual total fue superior en el grupo tratado con azacitidina (47.474€) respecto al control (23.106€), p<0,001. El coste atribuible a azacitidina (fármaco+administración) supuso un 52% del total. En la serie total estudiada el tratamiento con azacitidina no se tradujo en una supervivencia superior respecto al grupo control, tanto con el método de Kaplan-Meier como con la RMST. En el análisis por subgrupos, los pacientes de alto riesgo tratados con azacitidina tuvieron una supervivencia superior al grupo control, tanto en mediana de supervivencia (13 meses frente 6; p=0,346), como en RMST (33 meses frente a 19; p=0,178). Aunque la magnitud de la diferencia fue clínicamente relevante, no se alcanzó significación estadística, probablemente debido al pequeño número de pacientes del subgrupo. En pacientes de alto riesgo la RCEI fue de 16.812 €/AVG. El 91% de los valores se situaron en el cuadrante I, donde los costes asociados a azacitidina se corresponden con una supervivencia superior respecto al grupo control. El 68% de valores se situó ente los límites de coste-efectividad aceptados en España. Conclusiones: El coste asociado a azacitidina es elevado y, pese a la amplia utilización del fármaco en SMD, un porcentaje importante de pacientes no obtiene respuesta al mismo. En el subgrupo de alto riesgo azacitidina ha mostrado ventajas en supervivencia y una RCEI favorable en el entorno asistencial habitual.