Regulación jurídica de medicamentos huérfanos. Sus efectos en el orden económico, social y asistencial

Resumen

El tema tratado en la tesis doctoral propuesta, es el de la regulación jurídica de los medicamentos huérfanos y sus efectos en el orden económico, social y asistencial. Se puede definir un medicamento huérfano como aquel que se utiliza para tratar una enfermedad rara. Este medicamento puede ser de nueva condición, como ocurre en la mayoría de los casos, aunque también puede ser considerado huérfano un medicamento ya desarrollado para una enfermedad común, para la que se descubre su utilidad en el tratamiento de una enfermedad rara. El término de medicamento huérfano se acuña para designar al medicamento destinado a la prevención, al diagnóstico o al tratamiento de las enfermedades raras. Ineludible e inevitablemente, el concepto de enfermedades raras, poco frecuentes o de baja prevalencia va unido al de medicamentos huérfanos. A lo largo de la tesis doctoral se procede al estudio del Reglamento de la Unión Europea sobre medicamentos huérfanos, como norma capital en el ámbito europeo, a las normas que lo desarrollan y a las afines a la materia que nos ocupa. En este orden de cosas se analizan las diferentes acciones que, previas al Reglamento sobre medicamentos huérfanos, la Unión Europea había adoptado respecto de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos. La tesis presenta, a la vez, un intenso estudio de Derecho comparado, analizando las regulaciones jurídicas de los diferentes países que, a lo largo de todo el mundo, han legislado sobre la materia. Así, se analizan las regulaciones jurídicas de: Estados Unidos, Canadá Japón, China, Australia, Hong-Kong, Taiwan, Sin gapur, Corea, Argentina, México, Perú, Colombia, Rusia, Ucarania y Kazajistan. A la vez que, se analizan los medicamentos huérfanos en el tercer mundo, debido a sus propias peculiaridades. De manera previa, se estudian las necesidades sanitarias en relación con las consabidas restricciones económicas que, especialmente en la época actual acontecen, que son de especial relevancia en el ámbito de estudio de esta tesis doctoral. Igualmente se hace una extensa introducción a los conceptos de enfermedades raras y los medicamentos huérfanos. Una vez estudiada la normativa europea que fomenta el desarrollo de medicamentos huérfanos y las diferentes legislaciones comparadas, se procede al análisis acerca del proceso de obtención de la designación de un fármaco como medicamento huérfano, así como las dificultades que este camino presenta. Se profundiza en el estudio del desarrollo de estos medicamentos, tanto en la Unión Europea como en Estados Unidos, debido a que son las dos regiones donde de manera más intensa se investiga en este campo, analizando lo s problemas que las investigaciones en el ámbito de los medicamentos huérfan os se presentan, como son: dificultades en los ensayos clínicos, las características de los promotores de medicamentos huérfanos y las cuestiones de carácter regulatorio, entre otras. Se analizan las condiciones de acceso a los medicamentos huérfanos en la Unión Europea y especialmente en España y se valoran las diferentes formas de acceso a estos medicamentos, como son: el uso compasivo, el acceso a condiciones diferentes a las autorizadas (prescripción off-labeling ), el acceso a medicamentos no autorizados en España, bien de manera individual o bien a través de protocolos de utilización, así como el papel de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios al respecto; y las obligaciones de los médicos y promotores de medicamentos. A continuación se estudia de manera profusa la Estrategia Española de Enfermedades Raras y se analiza como en este ámbito y, en gran medida, por la presión de los propios pacientes, sus familiares y organizaciones que los representan, además de por la sensibilidad social y política; España es pionera en este campo, disponiendo de la segunda Estrategia sobre enfermedades raras, siendo uno de los primeros países europeos en tener estos planes de actuación favorecedores de la atención integral a las personas con enfermedad es raras. Se realizan una serie de consideraciones acerca de cómo la s enfermedades raras y la investigación de medicamentos huérfanos se ha convertido en un nuevo nicho de mercado, desconocido anteriormente a las regulación es administrativas en esta materia. Así, las diferentes regulaciones que han fomentado la nvestigación en medicamentos huérfanos han aumentado el interés de las compañías del sector farmacéutico en este campo. Esto, junto con el apoyo de fondos de carácter filantrópico, apoyados por instituciones, fundaciones, ONG, familias de afectados, etc., ha hecho brillar una nueva luz sobre las enfermedades raras, alentando la inversión en I+D+I para un número significativo de este tipo de afecciones. Una vez analizados todos estos aspectos, se hacen una serie de reflexiones sobre aspectos económicos, sociales, éticos y jurídicos sobre las consecuencias que han supuesto las regulaciones fomentando la investigación en esta área, así como las desviaciones que se hayan podido producir por los efectos regulat orios. Naturalmente, los intereses generados por las regulaciones han supuesto conflictos a los que no han sido ajenos los tribunales de justicia . Si bien no son muchos los casos de controversia judicial en la materia, sí son suficientes para hacernos una idea de cómo las legislaciones al respecto, han generado un enorme interés en los diferentes actores: industria farmacéutica, instituciones sanitarias, investigadores, administraciones públicas y, naturalmente en las personas afectadas por enfermedades raras y su entorno. Así, analiza remos sentencias en el orden europeo fundamentalmente, pero también españolas, sin olvi dar la jurisprudencia de derecho comparado, que también es valorada. Por último se estudia el caso concreto de una serie de enfermedades raras, como son las coagulopatías congénitas, entre las que destaca la hemofilia, con objeto de conocer el resultado que las acciones favorecedoras de fomento en esta área han supuesto sobre un grupo concreto de enfermedades. El tema, si bien multidisciplinar, es abordado, fundamentalmente, como no podía ser de otra manera, desde un punto de vista jurídico, y desde una óptica social. De esta forma, a lo largo de esta tesis doctoral, se significa la regulación jurídica de la materia, y los efectos que ésta ha supuesto en la comunidad científica, la industria, las instituciones sanitarias, los afectados y el conjunto de la sociedad. Por ello, se presenta en esta tesis, un conjunto eminentemente práctico y útil a los diferentes sujetos intervinientes en el ámbito de las enfermedades raras y medicamentos huérfanos, de forma que sea un instrumento de conocimiento acerca del estado de la cuestión hasta la fecha.