Exploración funcional del paciente candidato a terapia génica con Voretigen Neparvovec (Luxturna®)

  1. Tejada Palacios, Pilar 1
  2. Reche Sainz, J. Alberto 1
  3. Ortueta Olartecoechea, Ana 1
  4. de Pablo Cabrera, Almudena 1
  5. Moreno García Rubio, Luis 1
  6. López López, Cristina 1
  1. 1 Servicio de Oftalmología. Hospital Universitario 12 de Octubre. Madrid
Revista:
Acta estrabológica: publicación oficial de la Sociedad Española de Estrabología, Pleóptica, Ortóptica, Visión Binocular, Reeducación y Rehabilitación Visual

ISSN: 0210-4695,  1989-7278

Año de publicación: 2023

Volumen: 52

Número: 1

Páginas: 1-11

Tipo: Artículo

DIALNET GOOGLE SCHOLAR lock_openAcceso abierto editor

Otras publicaciones en: Acta estrabológica: publicación oficial de la Sociedad Española de Estrabología, Pleóptica, Ortóptica, Visión Binocular, Reeducación y Rehabilitación Visual

Referencias bibliográficas

  • Aoun M, Passerini I, Chiurazzi P, Karali M, De Rienzo I, Sartor G, Murro V, Filimonova N, Seri M, Banfi S. Inherited Retinal Diseases Due to RPE65 Variants: From Genetic Diagnostic Management to Therapy. Int J Mol Sci. 2021; 22(13): 720
  • Jiménez Rolando B, Swafiri ST, Riveiro Alvarez R, Trujillo Tiebas MJ, Carreño Salas E, García Sandoval B, Corton M, Ayuso C. RPE65-related retinal dystrophy: Mutational and phenotypic spectrum in 45 affected patients. Exp Eye Res. 2021; 212: 108761.
  • Kiser PD. Retinal pigment epithelium 65 kDa protein (RPE65): An update. Prog Retin Eye Res. 2022; 88: 101013.
  • Daich Varela M. Leber congenital amaurosis/early-onset severe retinal dystrophy: current management and clinical trials. Br J Ophthalmol. 2021:bjophthalmol-2020-318483.
  • Russell S, Bennett J, Wellman JA. Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2017; 390(10097): 849-86
  • Maguire AM, Russell S, Wellman J. Efficacy, Safety, and Durability of Voretigene Neparvovecrzyl in RPE65 Mutation-Associated Inherited Retinal Dystrophy: Results of Phase 1 and 3 Trials. Ophthalmology. 2019; 126: 1273-85.
  • Chung DC, McCague S, Yu ZF. Novel mobility test to assess functional vision in patients with inherited retinal dystrophies. Clin Exp Ophthalmol. 2018; 46(3): 247-259.
Fuente de los datos: Dialnet