MÉTODO IN VITRO PARA RECUPERAR LA EXPRESIÓN DEL GEN F5 QUE CODIFICA EL FACTOR V DE LA COAGULACIÓN
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Inventores/as:
- ANTONIO LIRAS MARTÍN
- SERRANO RAMOS, Luis Javier
- BERNAL NOGUERA, Sara
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Universidad Complutense de Madrid
info
Universidad Complutense de Madrid
Madrid, España
- FUNDACIÓ INSTITUT DE RECERCA DE L'HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU
ES2785323A1 (06-10-2020)
ES2785323B2 (18-12-2020)
P202030442 (14-05-2020)
Resumen
Método in vitro para recuperar la expresión del gen F5 que codifica el factor V de la coagulación.
La presente invención se relaciona con el déficit de factor V de la coagulación y con la edición génica (CRISPR), para la corrección in vitro de mutaciones en el gen F5 y la generación de herramientas con las que curar la enfermedad que hoy día no tiene tratamiento.
La invención incluye un método in vitro para recuperar la expresión del gen F5 que codifica el factor V de la coagulación, mediante la utilización de la metodología CRISPR/Cas9 que corrige la nueva mutación patológica descrita.
La invención también incluye cultivos celulares in vitro en los que se ha corregido la nueva mutación, así como kits que incluyen las parejas de guías utilizadas en el método CRISPR/Cas9 para recuperar la expresión del gen F5 con esa mutación.