Availability, accessibility and delivery to patients of the 28 orphan medicines approved by the European Medicine Agency for hereditary metabolic diseases in the MetabERN network

  1. Heard, J.-M.
  2. Vrinten, C.
  3. Schlander, M.
  4. Bellettato, C.M.
  5. Van Lingen, C.
  6. Scarpa, M.
  7. Matthijs, G.
  8. Nassogne, M.-C.
  9. Debray, F.-G.
  10. Roland, D.
  11. Chamova, T.
  12. Kozich, V.
  13. Pavel, J.
  14. Zenker, M.
  15. Lampe, C.
  16. Das, A.M.
  17. Hennermann, J.
  18. Kölker, S.
  19. Weinhold, N.
  20. Mohnike, K.
  21. Gruenert, S.
  22. Lund, A.M.
  23. Morales-Conejo, M.
  24. Del Toro-Riera, M.
  25. Aldámiz-Echevarría, L.
  26. Garcia-Silva, M.-T.
  27. Schiff, M.
  28. Gouya, L.
  29. De Lonlay, P.
  30. Belmatoug, N.
  31. Germain, D.P.
  32. Cano, A.
  33. Dobbelaere, D.
  34. Jones, S.
  35. Dawson, C.
  36. Deegan, P.
  37. Santra, S.
  38. Vijay, S.
  39. Petkovic Ramadza, D.
  40. Barić, I.
  41. Žigman, T.
  42. Pflieger, G.
  43. Szakszon, K.
  44. Kaposta, R.
  45. Gasperini, S.
  46. Burlina, A.
  47. Parenti, G.
  48. Strisciuglio, P.
  49. Ceccarini, G.
  50. Federico, A.
  51. Simonati, A.
  52. Tumiene, B.
  53. Huidekoper, H.
  54. Van Spronsen, F.
  55. Bosch, A.
  56. Rubio-Gozalbo, M.-E.
  57. Visser, G.
  58. Tangeraas, T.
  59. Aarsand, A.
  60. Kieć-Wilk, B.
  61. Mendes Gaspar, A.-M.S.
  62. Quelhas, D.
  63. Leao-Teles, E.
  64. Azevedo, O.
  65. Rodriges Silva, E.-M.F.
  66. De Abreu Freire, L.-M.D.M.
  67. Martins, E.
  68. Lajic, S.
  69. Darin, N.
  70. Groselj, U.
  71. Tansek, M.-Z.
  72. Show all authors +
Journal:
Orphanet Journal of Rare Diseases

ISSN: 1750-1172

Year of publication: 2020

Volume: 15

Issue: 1

Type: Article

DOI: 10.1186/S13023-019-1280-5 GOOGLE SCHOLAR lock_openOpen access editor